Острый лимфобластный лейкоз впервые удалось вылечить генетически модифицированными клетками.

Злокачественное заболевание было диагностировано у девочки в возрасте 3 месяцев. При этой болезни раковые стволовые клетки костного мозга выбрасывают в кровь незрелые лимфоидные клетки в огромных количествах.

Обычно острый лимфобластный лейкоз лечится химиотерапией и пересадкой костного мозга, однако в таком возрасте эффективность лечения составляет всего 25%.

После проведенного традиционного лечения состояние больного ребенка не только не улучшилось, но даже ухудшилось. Тогда лечащие вачи девочки обратились за помощью к доктору Васиму Касиму из лондонского Университетского колледжа, который разрабатывает генетические способы борьбы с раком.

Методика Касима заключается в генетической модификации иммунных клеток из организма пациента. К ним добавляют ген рецептора CAR19, заставляющий цитотоксические Т-лимфоциты (Т-клетки) искать и убивать клетки с белком CD19 на поверхности, вызывающие острый лимфобластный лейкоз.

Однако из-за возраста девочки Т-клетки пришлось брать у донора, что повышало вероятность восприятия их как чужеродных. Ученому пришлось вырезать 2 гена: один - отвечающий за распознавание, и еще один ген, отсутствие которого сделало донорские Т-клетки невидимыми для антител, которые принимала маленькая пациентка.

В настоящий момент, девочка чувствует себя хорошо, но о полном излечении пока говорить рано.