В декабре 2017 года FDА одобрила первый геннотерапевтический препарат на рынке США «Luxturna».

Препарат «Luxturna» разработан фармацевтической компанией «Spark Therapeutics». Средство предназначено для лечения редкого генетического заболевания сетчатки - биаллельной RPE65-ассоциированной ретинальной дистрофии.

Это заболевание развивается из-за мутации гена RPE65 в клетки сетчатки, вследствие чего в неё не поступает достаточно белка. В результате, человек постепенно теряет зрение вплоть до полной слепоты.

Создатели «Luxturna» заявляют, что их препарат может вылечить за одну 45-минутную операцию. Одна инъекция модифицированного вируса доставит правильный ген прямо в клетки клетчатки, что возобновит выработку белка и восстановит зрение.

Препарат уже прошел тестирование на добровольцах. У 27 из 29 пациентов, бывших практически слепыми, было зафиксировано существенное улучшение зрения через более чем год после процедуры при отсутствии побочных эффектов.

Лечение новым препаратом будет недешевым: для одного глаза стоимость терапии составит 425 тысяч долларов, за два глаза - 850 тысяч.

На сегодняшний день, в США насчитывается от 1000 до 2000 страдающих этим заболеванием. Ежегодно фиксируется около двух десятков новых случаев. Spark Therapeutics обещает вылечить