Бесплатная консультация
Онлайн скорая помощь

Консультируют врачи 03.ru
Скорая Помощь Онлайн.

Ваше Имя:

Ваш Email:

Раздел:

Текст вопроса
Captcha
Введите цифры слева
Журнал "Интенсивная терапия" » Оригинальные исследования » Ученым удалось вылечить пациентов с гемофилией А
  • 0
  • 51
14.12.2017

Ученым удалось вылечить пациентов с гемофилией А
Ученым удалось вылечить пациентов с гемофилией АФармацевтическая компания BioMarin Pharmaceutical заявила об успешном испытании экспериментального метода лечения тяжелой формы гемофилии А.

Вылечить пациентов с тяжелой формой гемофилии А удалось при помощи генной терапии. В ходе I/II фазы клинических исследований пациенты принимали новый препарат валоктокоджен роксапарвовек.

Результаты тестирования показали, что у практически всех участников произошла нормализация уровня фактора свертывания крови VIII.

В частности, у трех пациентов через 48 недель после введения лекарственного средства (4e13 вг/кг) медианное и среднее значение активности фактора VIII составило 49%, а медианное количество кровотечений (в пересчете на год) уже через 4 недели после введения препарата снизилось до нуля (после повышения активности фактора VIII до 5%).

7 пациентам была введена повышенная доза препарата (6e13 вг/кг). Через 78 недель у всех из них медианна и средняя активность фактора VIII составила 90% и 89% соответственно. В пересчете на год, частота кровотечений и потребность во вливаниях фактора VIII упала до нуля.

При этом ни у кого из участников клинических исследований не было отмечено образование ингибиторов фактора свертывания крови VIII. Более того, ни один из пациентов не был досрочно исключен из программы испытаний из-за развития тяжелых побочных эффектов терапии.
  • 0
Читайте также:
Информация
Посетители, находящиеся в группе Гости, не могут оставлять комментарии к данной публикации.