В США начались клинические испытания препарата для лечения синдрома Хантера, который является редким наследственным заболеванием.

Экспериментальное лекарственное средство, получившее рабочее название AGT-182, разработано специалистами компании «ArmaGen».

Тестирование проводится сотрудниками исследовательского Университета Эмори. Цель I фазы клинических испытаний оценить безопасность и эффективность экспериментальной терапии.

Препарат будет вводиться на протяжении 8 недель 1 раз в неделю внутривенным способом.

Новый препарат AGT-182 является гибридным белком идуронатсульфатазы (iduronate-2-sulfatase), специфичным к инсулиновым рецепторам гематоэнцефалического барьера. Лекарство обладает способностью проникать в головной мозг больного через гематоэнцефалический барьер, что существенно отличает его от используемых сейчас препаратов для терапии синдрома Хантера.

В настоящее время лечение этого заболевания сводится к сглаживанию некоторых симптомов путем инъекций фермента идурсульфазы. Невозможность этого средства проникать сквозь гематоэнцефалический барьер снижает его эффективность и делает его бесполезным при неврологических осложнениях.

В разработку нового лекарственного средства 225 миллионов долларов планирует вложить компания «Shire». Первый взнос компании составил 15 миллионов, а в случае успеха I и II фазы клинических испытаний разработчик «ArmaGen» получит остальную сумму на финальную III фазу клинических испытаний, оформление заявки и регистрацию препарат регуляторными органами.