Годовой курс препарата генной терапии Glybera в Европе стоит 1 миллион евро. Это лекарство применяется при дефиците фермента липопротеинлипазы, регулирующего уровень липидов в крови. В США этот препарат еще не разрешен к применению, но годовой курс его применения оценивается в 1,2 миллиона долларов.

На втором месте в рейтинге самых дорогих лекарственных препаратов в мире идет орфанный препарат Ravicti, выпускаемый компанией Horizon Pharma Это лекарственное средство предназначено для лечения хронических расстройств, вызванных нарушением цикла мочевины. Horizon Pharma выкупила права на препарат за 1,1 миллиарда долларов в 2015 году. Годовой курс Ravicti стоит 794 тысячи долларов.

Третьим по дороговизне является препарат для лечения спинальной мышечной атрофии Spinraza, производимый компанией Biogen. В течение первого года терапии больному придется потратить 750 тысяч долларов и в последующие годы ещё 375 тысяч долларов.

626 тысяч долларов в год придется потратить на лечение болезни Помпе французским препаратом Lumizyme от фармацевтического гиганта Sanofi.

В ТОП-5 самых дорогих лекарств в мире также входит Carbaglu итальянской компании Recordati. Лекарство применяется для лечения редкого генетического заболевания, приводящего к высокому содержанию аммиака в крови.