Бесплатная консультация
Онлайн скорая помощь

Консультируют врачи 03.ru
Скорая Помощь Онлайн.

Ваше Имя:

Ваш Email:

Раздел:

Текст вопроса
Captcha
Введите цифры слева
Журнал "Интенсивная терапия" » Медицинские новости » Luxturna — первый в США препарат для генной терапии
  • 0
  • 142
06.01.2018

Luxturna — первый в США препарат для генной терапии
Luxturna — первый в США препарат для генной терапииВ декабре 2017 года FDА одобрила первый геннотерапевтический препарат на рынке США «Luxturna».

Препарат «Luxturna» разработан фармацевтической компанией «Spark Therapeutics». Средство предназначено для лечения редкого генетического заболевания сетчатки - биаллельной RPE65-ассоциированной ретинальной дистрофии.

Это заболевание развивается из-за мутации гена RPE65 в клетки сетчатки, вследствие чего в неё не поступает достаточно белка. В результате, человек постепенно теряет зрение вплоть до полной слепоты.

Создатели «Luxturna» заявляют, что их препарат может вылечить за одну 45-минутную операцию. Одна инъекция модифицированного вируса доставит правильный ген прямо в клетки клетчатки, что возобновит выработку белка и восстановит зрение.

Препарат уже прошел тестирование на добровольцах. У 27 из 29 пациентов, бывших практически слепыми, было зафиксировано существенное улучшение зрения через более чем год после процедуры при отсутствии побочных эффектов.

Лечение новым препаратом будет недешевым: для одного глаза стоимость терапии составит 425 тысяч долларов, за два глаза - 850 тысяч.

На сегодняшний день, в США насчитывается от 1000 до 2000 страдающих этим заболеванием. Ежегодно фиксируется около двух десятков новых случаев. Spark Therapeutics обещает вылечить
  • 0
Читайте также:
Информация
Посетители, находящиеся в группе Гости, не могут оставлять комментарии к данной публикации.