В США ученые получили разрешение на редактирование генома человека с помощью системы CRISPR/Cas9.

Разрешение выдано Федеральной комиссией по биологической безопасности и этике США. Теперь свое одобрение должны дать Управление по продуктам и лекарствам США (FDA).

Первый эксперимент предполагает модификацию лимфоцитов с целью лечения раковых заболеваний. Экспериментальный метод лечения разработали специалисты из Университета Пенсильвании.

Новая методика является модификацией уже существующей технологии Т-лимфоцитов с химерными антигенными рецепторами (CAR). Такие рецепторы дают возможность генно-модифицированным лимфоцитам присоединяться к злокачественным клеткам. В результате присоединения начинается иммунная реакция клеток опухоли.

При помощи такой технологии ученым уже удалось успешно излечить некоторые формы раковых заболеваний, в том числе крови. В тоже время лечение плотных опухолей таким способом оказалось менее эффективным.

С целью улучшения эффективности терапии раковых опухолей ученые хотят при помощи СRISPR удалить два гена CAR-Т-лимфоцитов. Один из генов PD-1 позволяет опухоли инактивировать модифицированную клетку, другой снижает эффективность CAR за счет кодировки натурального рецептора лимфоцитов TCR.

В первом научном эксперименте примут участие 15 пациентов с множественной миеломой, меланомой и саркомой.